4月19日,2023年中国细胞与基因治疗发展高峰论坛在广州翡翠希尔顿酒店圆满举办。生物医药各行业精英汇聚一堂,以“共商生物医药高质量发展,助力细胞基因治疗产业腾飞”为主题,畅谈细胞与基因治疗的现状与挑战,共谋产业发展之计。会议现场还举行了高腾生物 CGT CRDMO全球启动仪式。
本次论坛由黄埔区新药申报服务中心作为支持单位,广东省生物医药创新技术协会、广州高新区投资集团有限公司主办,广州高腾生物技术有限公司、开云线上(中国)官方网站承办,广州粤飏科技有限公司、国信医药科技(北京)有限公司协办。
高腾生物CGTCRDMO全球启动仪式
从左至右：开云线上(中国)官方网站副总裁高晓伟,黄埔区新药申报服务中心主任林生文，广州市黄埔区科学技术局党组成员、副局长吴云，俄罗斯自然科学院院士丁显平，广东省药品监督管理局行政许可处一级调研员赖育健，广东省生物医药创新技术协会会长朱少璇，广州高新区投资集团有限公司生物医药产业发展部梁艳芬，高腾生物总经理韦庆焜
领导致辞丁显平(俄罗斯工程院院士)
国家对细胞产业和干细胞研究、应用的支持达到前所未有的高度。得益于多项政策对细胞与基因治疗的鼓励发展,近两年以CAR-T为代表的细胞治疗在多种血液瘤和部分实体瘤的治疗中均获得较大突破,包括国产CAR-T细胞治疗产业也有了出海机会。但细胞治疗作为一种新兴的治疗方式也存在适应症较局限、生产成本较高等问题,这也需要相关研究者或政策制定者一起努力攻克。相信不久的将来,这种新兴疗法可以造福更多患者。
领导致辞吴云(黄埔区科学技术局副局长)
细胞与基因疗法是生物医药技术的创新产物,研发热情高涨,目前我国已经有两款CAR-T产品上市,100多项申报已被受理,处于快速发展阶段。未来,产业的健康、有序、繁荣发展,需要产业、临床机构、监管部门以及医保支付机构等通力合作,保证为病人提供安全、有效、可支付的药品,解决未被满足的临床需求。在广州黄埔区也有许多从事相关领域研发以及临床研究工作的生物技术公司,聚集成具有发展力的生物生态圈,欢迎更多生物技术同行的加入,推动技术创新。
领导致辞朱少璇(广东省生物医药创新技术协会会长)
得益于国家政策的扶持和研发技术的快速发展,2022年我国首次进行IND申报的新药数量达600件。从药物类型上看,中国首次IND新药以小分子化药和抗体为主,细胞疗法和基因疗法呈快速增长趋势,在广东省内尤其是广州、深圳两地正在开展的临床试验多达70余项,细胞与基因治疗的产业在大湾区正蓬勃发展。我们协会希望联合各方产业,包括监管部门、临床试验机构、生物技术公司以及各个环节的CRO/CDMO,组织形成创新生态,高效沟通、充分交流学习,以广东省药监局“三重”(重点项目、重点企业、重点地区)创新服务为契机,共同推进产业的蓬勃发展。
领导致辞郭恩民(广州高新区投资集团有限公司副总经理)
本次高峰论坛的目的是为了促进细胞和基因治疗产业高质量发展,讨论构建研发、生产、监管协同创新生态、把握行业发展新机遇而举办的,我们将联合生物医药企业共同打造生物医药全产业链,促进行业健康快速发展,为生物医药产业发展和人民健康事业作出贡献。
嘉宾主题演讲
论坛由教育部“基因功能与调控重点实验室”主任、长江学者、国家杰青郑利民作论坛主席,开云线上(中国)官方网站创始人兼CEO沈潇博士作大会主持人,上海质鼎生物科技有限公司董事长袁宝珠、 FyoniBio联合创始人Hans Baumeister、来恩生物首席运营官&首席医学官王婷婷、广东省药品检验所生物制品室一级主任科员蒋玉辉、百吉生物首席科学官张曦、海通证券医疗健康产业组联席负责人张子慧、国信医药医学中心总监王洁、Cytiva 大中华地区工业部应用总监邓洁等行业专家进行主题分享,为观众带来了一场前沿的细胞与基因治疗技术盛宴,全场亮点频出。
丁显平院士从细胞治疗申报监管体系、国家政策扶持以及免疫细胞疗法多元化发展等角度提出了细胞治疗的行业发展趋势;多位演讲嘉宾从技术创新及瓶颈、临床应用、质量控制、工艺开发、法规监管、商业化生产等多个角度,提出了目前免疫细胞(如CAR-T/CAR-NK/TIL等)的研发痛点以及相应的解决措施;又有嘉宾从投资人的视野,分享了细胞与基因行业广阔的前景,包括目前份额最大的CAR-T领域都一直保持高速增长,有望成为我国细胞与基因治疗领域弯道超车的重点方向,虽然现阶段也面临着外部环境、工艺及成本和技术探索方向等挑战,但长远来看依然具备投资价值。
圆桌会议
随后,湾区新药汇秘书长莫凌霄主持了主题为“如何加快中国细胞与基因治疗的发展”的圆桌论坛。蒋玉辉、王婷婷、梁峻彬(瑞风生物创始人兼CEO)、张子慧、王洁以及韦庆焜等嘉宾分享了各自观点。
莫凌霄指出,先前的嘉宾已从管线进展、投融资情况、最新研发策略等维度深入阐述了细胞与基因治疗在中国的蓬勃发展,尤其粤港澳大湾区更是呈现出以细胞与基因治疗的赛道进行弯道超车的趋势。与此同时,很多创新药企公司在进行不同程度的收缩,在这样冰火两重天的时代,我国的细胞与基因治疗应该如何深度地发展。
蒋玉辉认为,从监管角度要做好行业的规范化,多关注国家药品审评中心出台的指导原则,多沟通交流。
梁峻彬提出要注重技术的开发与创新,在基因编辑领域可以从相对比较成熟的方向切入到一些创新性非常高的平台,瑞风生物以 CRISPR 技术为方向,逐渐拓展到DNA/RNA编辑,从疾病领域即将在眼科领域有新的管线推进。
王婷婷从临床研究的角度表示,前期一定要做好研发策略才能更好地对接到临床以及产品上市后的市场。王婷婷表示,针对细胞与基因治疗的研发,我们更希望找有经验的CRO/CDMO企业来协同合作。
张子慧介绍了创新药企业可持续发展的两种商业模式,包括与Big Pharma 合作和自建销售团队,认为目前面临商业化局面的细胞与基因治疗企业不多,长远来说其模式会倾向于前者。
韦庆焜作为CDMO代表方，认为细胞与基因治疗是目前上市的研发技术和生产工艺最复杂的产品，现阶段CDMO服务也存在一些挑战，比如每位客户的产品对应的工艺都均不同，很难做到技术平台化，又如产品质量的控制和过程也很难保证质量的稳定性。基于此，高腾生物打造了灵活的GMP生产线，包含多条质粒、病毒载体和细胞药物生产线，可提供从工艺开发，到临床批样品的生产及商业化生产的专业服务，并搭建了病毒制剂开发、UCAR-T等特色平台，最大限度加速客户药物管线的推进。
与会大咖们思想的碰撞让观众收获满满干货，受益匪浅。至此，2023年中国细胞与基因治疗发展高峰论坛圆满落幕。